Ouders Muk (5) zamelen één miljoen in voor behandeling dat kinderdementie kan afremmen: nog 240.000 euro nodig
ZAANSTREEK - Muk (5) heeft Sanfilippo, een zeldzame en dodelijke ziekte die ook wel kinderdementie wordt genoemd. Maar er is hoop in de vorm van een levensreddende behandeling in Amerika. Daar is wel geld voor nodig. Een miljoen. Dat geld zamelt Stichting Muk tegen Kinderdementie in.
Haar levensverwachting is schrijnend: de levensverwachting van kinderen met deze ziekte ligt tussen de 12 en 15 jaar.
Sanfilippo is progressief en onomkeerbaar. Iedere dag kan Muk vaardigheden verliezen die niet meer terugkomen. De levensverwachting van kinderen met deze ziekte ligt tussen de 12 en 15 jaar. Richting het einde van haar leven zou ze zonder behandeling in een rolstoel zitten en weinig tot niets meer kunnen.
Gentherapie als hoop
Er is mogelijk hoop in de vorm van UX111, een eenmalige gentherapie voor kinderen met Sanfilippo type A. De behandeling is ontwikkeld om het ontbrekende enzym aan te vullen en zo de oorzaak van de schadelijke ophoping in de hersenen aan te pakken.
Langlopende klinische gegevens laten zien dat behandelde kinderen belangrijke functies langer kunnen behouden dan op grond van het natuurlijke ziekteverloop wordt verwacht.
Inzamelingsacties
De afgelopen maanden zamelden verschillende organisaties en initiatieven uit de Zaanstreek al geld in voor de behandeling. Zo organiseerde Het Ontroerend Goed Koor een statiegeldactie, IJsstudio Krommenie maakte een Koninklijke MUK-ijstaart en de bekende duivekater van Duivekater.nl deed ook mee.
Er werd zelfs een speciale Muks Chocoloney Tony’s Chocolonely-reep ontworpen.
In totaal leverde de inzamelingsactie al ruim 760.000 euro op, maar er is nog meer nodig. Nog zo’n 240.000 euro tot het totaal de 1 miljoen aantikt. Dat moet vóór 19 september gebeuren.
FDA neemt besluit op 19 september
De Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA heeft 19 september 2026 vastgesteld als streefdatum voor haar besluit over UX111. De hernieuwde aanvraag voor het middel is door de FDA geaccepteerd.
Als de therapie wordt goedgekeurd en Muk ervoor in aanmerking komt, willen haar ouders direct kunnen handelen.
Stichting Muk tegen Kinderdementie
Het geld van de inzamelingsactie komt ten goede aan Stichting Muk tegen Kinderdementie op. De stichting zamelt geld in om Muk toegang te geven tot de behandeling die zij volgens haar ouders dringend nodig heeft. Meer informatie staat op www.stichtingmuk.nl.
Kun je wat kwijt en wil je Muk en haar ouders helpen met het bereiken van hun streefbedrag? Klik op deze link of maak over naar het onderstaande rekeningnummer.
IBAN: NL81 RABO 0161 5260 04
t.n.v. Stichting Muk tegen Kinderdementie
Meer nieuws uit Zaanstad?
Ontvang de laatste updates per mail — schrijf je hier in!
Heb je ook een nieuwtje? — Tip hier onze redactie