Hailey is 11 jaar, gaat naar school en doet aan CrossFit. Ze haalt goede cijfers en wil vooral zo normaal mogelijk opgroeien. Tegelijkertijd heeft het Rijswijkse meisje een zeldzame en levensbedreigende aandoening: pulmonale arteriële hypertensie (PAH). Haar gezondheid gaat snel achteruit. Haar behandelteam stelt daarom een continu infuus voor, maar voor Hailey is dat door haar ernstige angst voor naalden geen haalbare optie.

Door: Marc Tangel

Daarom richten haar ouders zich op een ander medicijn: sotatercept. Het middel hoeft maar eens in de drie weken te worden toegediend en zou Hailey de mogelijkheid geven haar actieve leven zoveel mogelijk voort te zetten. In Nederland wordt het nog niet vergoed. De ouders hopen op een tijdelijke regeling totdat het middel in het basispakket komt.

Aangeboren hartafwijking

Hailey is geboren met AVSD, een aangeboren hartafwijking. Daarbij zit er een opening in het midden van het hart en zijn de hartkleppen tussen de boezems en kamers niet goed aangelegd. Kinderen met deze afwijking hebben vaak ook PAH. Bij deze longziekte vernauwen de kleine bloedvaten naar de longen. Het hart moet daardoor harder werken om bloed door de longen te pompen. Vooral de rechterhartkamer wordt hierdoor belast en kan uiteindelijk vergroot raken. Dat kan leiden tot hartfalen. In Nederland zijn ongeveer vijftig kinderen met dezelfde ziekte als Hailey.

Onderzoeken en operaties

Aan haar hartafwijking werd Hailey voor het eerst geopereerd toen ze zeven maanden oud was. De operatie had niet het gewenste resultaat. “Het leek wel of ze slechter was geworden”, vertelt Hailey’s moeder Gaitrie. “Hailey kreeg zelfs een puffer. Na een paar weken kreeg haar moeder op haar werk een telefoontje van de artsen. De druk in Haileys longen bleek te hoog. “Ze had eigenlijk niet naar huis gemogen”, vertelt haar moeder. Een paar maanden later, na haar eerste verjaardag, werd Hailey opnieuw geopereerd. Daar knapte ze wel van op, maar de druk in haar longen bleef verhoogd.

Haar cardioloog in Leiden adviseerde daarop een second opinion in Groningen, bij een in PAH gespecialiseerde arts. Ook daar werd Hailey opnieuw uitgebreid onderzocht. Een duidelijke oorzaak voor de problemen werd echter niet gevonden. Met medicijnen bleven haar klachten vervolgens een tijd onder controle. Ongeveer twee jaar geleden veranderde dat. Haar conditie ging langzaam achteruit. Vorig jaar zomer werd Hailey opgenomen in het ziekenhuis. Uit een hartkatheterisatie bleek dat een extra medicijn nodig was. Voor Hailey kwam die boodschap onverwacht. “Dat vond Hailey erg lastig”, vertelt haar vader Arnold. “Ze voelde zich nog goed. Het leek ook goed te gaan. Ze zat op crossfit en kon steeds meer gewicht tillen. Dus ze begreep niet waarom ze nog een extra medicijn nodig had.”

Ook haar moeder zag weinig achteruitgang. “Ze ging ook naar fysiotherapie. Niet omdat het nodig is, maar omdat ik graag een derde paar ogen wilde laten meekijken naar haar conditie. Want ik had het idee dat het juist beter met haar ging. Misschien zag ik wel iets dat ik vooral wilde zien. Maar ook de fysiotherapeut zag nog een stijgende lijn in haar conditie.” Recente onderzoeken lieten echter zien dat Haileys gezondheid snel achteruitgaat. “Daarom waren wij zo geschokt toen we hoorden dat het zo slecht ging. Aan de buitenkant zie je niet dat ze zo ziek is.”

Continu infuus

Het behandelteam stelt inmiddels een continu infuus voor. Dat is volgens de ouders voor Hailey geen reële mogelijkheid. Niet alleen zou het haar dagelijkse leven sterk beperken, ze heeft ook een diepe en traumatische angst voor naalden. “Bloed uit haar arm halen is een drama”, zegt moeder Gaitrie. Haar ouders willen daarom dat er wordt gekeken naar een alternatief. Dat alternatief is sotatercept. “Ook dit medicijn wordt toegediend via een injectie, maar dat is slechts één keer in de drie weken, in plaats dat er continue een infuuspomp in haar lichaam zit’, licht vader Arnold toe. “Daar komt bij dat de pomp een grotere kans op infecties meebrengt en als er iets met de pomp gebeurt is er sprake van een acute situatie en moet Hailey direct naar het ziekenhuis.” Sotatercept wordt in de Verenigde Staten, Engeland, Frankrijk en Duitsland al volledig vergoed. In Nederland staat het medicijn op de zogenoemde sluislijst voor dure geneesmiddelen. De formele vergoedingsprocedure start in het najaar van 2026. Dat betekent dat het medicijn pas eind 2027 in het basispakket kan worden opgenomen. Volgens haar ouders is dat voor Hailey te laat. “Hailey heeft die tijd niet. Haar hart staat nu onder druk”, zeggen zij.

De ouders hebben daarom een beroep gedaan op minister Sophie Hermans van Volksgezondheid, Welzijn en Sport en de Tweede Kamer. In een brandbrief vragen zij aandacht voor de situatie van hun dochter. Ook vanuit Rijswijk en Noord-Holland kwam steun. Het college van burgemeester en wethouders van Rijswijk en de commissaris van de Koning en de provinciesecretaris van Noord-Holland schreven officiële aanbevelingsbrieven waarin de urgentie van de situatie wordt onderstreept. “De burgemeester wilde ons graag persoonlijk spreken”, vertelt Gaitrie. “Dat vonden we heel fijn. Het is een hele aardige en betrokken vrouw.”

Duitsland als uiterste optie

De familie hoopt op een overbruggingsregeling. Als die er niet komt, overweegt het gezin een jaar naar Duitsland te verhuizen, waar sotatercept wordt vergoed. Hailey zou daar in haar examenjaar naar een Nederlandse school in de grensstreek kunnen gaan. Vrienden en familie zijn dan verder weg. Beide ouders zouden dan ander werk moeten zoeken, maar dat is van ondergeschikt belang. Hun grootste zorg is de behandeling van hun dochter. Hailey’s moeder ontdekte sotatercept via een Amerikaanse lotgenotengroep op Facebook. “Toen hebben we de arts er naar gevraagd”, vertelt Arnold. “Voor volwassenen wordt het in diverse landen in Europa gebruikt en vergoed. In sommige gevallen wordt het ook aan kinderen gegeven, maar dat zijn nog studietrajecten.”

Inmiddels is er ook positief nieuws. Op 4 september gaf het Zorginstituut een positief advies over sotatercept. Nu volgt een prijsonderhandeling. Daarna kan een besluit over vergoeding worden genomen. Dat kan nog tot een jaar duren. Het medicijn wordt ondertussen in Duitsland besteld. De ouders zijn daarnaast begonnen met het voorbereiden van een crowdfundingactie. Per injectie kost sotatercept ongeveer 3.830 euro. Omdat Hailey iedere drie weken een injectie nodig heeft, verwachten haar ouders tot het moment waarop vergoeding mogelijk wordt een bedrag van ongeveer 110.000 euro nodig te hebben. Daarvoor is inmiddels Stichting Hart voor Hailey opgericht. Naast diverse social media accounts is er ook een crowdfund in het leven geroepen waar mensen kunnen doneren: https://whydonate.com/nl/donate/hartvoorhailey.

Zo weinig mogelijk missen

Hailey weet sinds het einde van de zomervakantie hoe ernstig haar ziekte is. Het nieuws heeft haar geraakt. Toch probeert ze haar gewone leven voort te zetten. Ze wil geen patiënt zijn en zo weinig mogelijk missen. Soms praat ze met een buurmeisje over haar conditie. Wel merkt ze dat ze niet alles kan wat leeftijdsgenoten kunnen.

Het positieve advies van het Zorginstituut biedt daarom een nieuw aanknopingspunt. De ouders wachten de prijsonderhandelingen af en blijven zoeken naar een manier om Hailey in Nederland toegang tot het medicijn te geven. Zo hopen ze dat hun dochter haar school, vrienden, sport en muziek kan blijven combineren met de zorg die ze nodig heeft. Voor het gezin is vooral belangrijk dat die behandeling snel beschikbaar komt in Nederland.